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南方财经10月8日电，根据国家药监局药品审评中心官网信息，锦篮基因申报的“GC101腺相关病毒注射液”临床试验申请，已经获得临床默示许可，适应症为：1型脊髓性肌萎缩症（1型SMA）。GC101注射液是一种基于AAV病毒载体的基因替代治疗药物，被开发用于治疗1、2、3型脊髓性肌萎缩症（SMA）。GC101于2022年5月获得科技部中国人类遗传资源采集行政许可，可以开展针对1型脊髓性肌萎缩症的临床研究。（21世纪经济报道）
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